Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby's met de zeer ernstige spierziekte SMA behandelen met een nieuwe gentherapie. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn Zolgensma, maar het ziekenhuis heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.

Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.

Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland. In 2019 werd besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.