25 patiënten die aan de zeldzame spierziekte Spinale musculaire atrofie (SMA) lijden, worden de komende dagen gebeld met het bericht dat ze kunnen starten met de behandeling met het experimentele medicijn Spinraza. In totaal zijn 290 mensen aangemeld voor de behandeling.

De rest van de patiënten worden op basis van de volgorde waarop de aan hen toegewezen nummers zijn getrokken op een wachtlijst geplaatst. Binnen twee jaar kunnen ook zij starten met het experimentele medicijn, dat voor hen (nog) niet vergoed wordt vanuit de basisverzekering.

De toewijzing gebeurt compleet willekeurig. Dat komt doordat alle patiënten ouder dan 9,5 jaar zijn en de effecten van de behandeling bij deze doelgroep niet bekend zijn. Ethicus Ghislaine van Thiel, betrokken bij het onderzoeksvoorstel, zegt dat de volgorde van behandeling het liefst wordt bepaald op basis van medische criteria.

"Tot nu toe was dit altijd mogelijk, maar voor deze groep van 9,5 jaar en ouder ontbreekt de kennis of is de beschikbare kennis te dun om het morele gewicht van een onderscheid te dragen. Je wil niemand benadelen."

Het is ook niet mogelijk om alle patiënten tegelijkertijd te laten starten, omdat de zorg en het onderzoek eromheen erg intensief is. Uiteindelijk is daarom gekozen voor een soort loting, al wordt dat woord liever niet gebruikt door de betrokken partijen.

Zenuwen sterven langzaam af

Bij deze patiënten sterven de zenuwen langzaam. Bij alle vier typen SMA leidt de ziekte uiteindelijk tot invaliditeit en zelfs de dood. Voor SMA-patiënten onder de 9,5 jaar is Spinraza wel in het basispakket opgenomen, omdat er voldoende onderzoek is gedaan naar deze doelgroep.

De patiënten die nú behandeld gaan worden, doen mee aan het onderzoek naar de effecten ervan. Het was de enige manier om het medicijn voor hen voorlopig te vergoeden. Een woordvoerder van het Universitair Medisch Centrum Utrecht, waar het traject gaat plaatsvinden, spreekt van een "bijzondere stap".