Een aanzienlijk deel van de geneesmiddelen dat wordt gebruikt voor zeldzame ziekten, zou in de praktijk minder goed werken dan gedurende de testfase.

Geneesmiddelen blijken vaak pas later niet of minder effectief. De patiëntengroep is vaak klein en de ziekten zijn vaak zo ingewikkeld dat niet in korte tijd vastgesteld kan worden of de medicijnen daadwerkelijk werken, schrijft Trouw maandag. 

Dat is de conclusie van onderzoeker Yvonne Schuller, werkzaam aan het Amsterdam UMC. Zij onderzocht medicijnen tegen zeldzame vormen van kanker en stofwisselingsziekten. Hiervoor bekeek Schuller wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen.

Ook sprak ze met klinisch experts en patiënten. Hieruit bleek dat vier op de tien medicijnen tegen zeldzame tumorsoorten geen positieve invloed hadden op de overlevingskansen van patiënten. Dit gold voor 62 procent van de geneesmiddelen die worden gebruikt bij stofwisselingsziekten.

Strenger

Medicijnen in deze categorie worden "weesgeneesmiddelen" genoemd. Ze zijn niet gewild bij farmaceuten, omdat het gaat om aandoeningen waar weinig mensen last van hebben, ondanks dat het toch in totaal gaat om meer dan dertig miljoen Europeanen. Om medicijnonderzoeken in korte tijd te kunnen afronden, gebruiken veel fabrikanten meetmethoden die direct kunnen worden uitgevoerd.

Schuller pleit er voor dat het Europees Geneesmiddelen Agentschap strenger moet zijn voor farmaceuten en dat geëist wordt dat patiënten worden gevolgd nadat een middel op de markt is gebracht.