Wetenschappers ontwikkelen nieuwe gentherapie tegen erfelijke aandoeningen

Met een nieuwe techniek in gentherapie hopen onderzoekers meer dan de helft van alle genetische ziektes bij mensen te kunnen herstellen. "Dit is een gigantische doorbraak in genoombewerking."

Dat zegt moleculair geneticus Jin-Soo Kim in Nature.

Met deze nieuwe techniek zijn wetenschappers aan Harvard, het Massachusetts Institute of Technology en het Howard Hughes Medical Institute erin geslaagd om gerichte aanpassingen doen in het DNA en RNA, ofwel ribonucleïnezuur,. Dat lijkt qua chemische structuur sterk op DNA, en is net als DNA opgebouwd uit een lange keten van nucleotiden.

De doorbraak volgt na de CRISPR-techniek, een methode die niet lang geleden opkwam, schrijft Trouw. Daarmee kunnen ook fouten in het DNA worden opgespoord en weggeknipt. Het verschil met deze nieuwe techniek, is dat het CRISPR-systeem "onvoorspelbaar" en "bruusk" stukken DNA wegknipt. Het nieuwe systeem gaat veel gerichter te werk en kan kleine stukjes binnen een gen aanpassen.

Een gen in het DNA bevat duizenden combinaties van de vier letters C, T, G en A. Een fout in één van die letters, een zogenaamde puntmutatie, kan ziekten veroorzaken.

Puntmutaties

Met het nieuwe systeem kunnen de letters worden omgezet. Een T wordt dan een C en een A een G. Op die manier zou het de meest voorkomende puntmutaties kunnen voorkomen. Op die manier hoeft niet het hele gen vervangen of weggeknipt te worden.

Met de doorbraak denken wetenschappers beter te weten hoe ze erfelijke aandoeningen (bijvoorbeeld doofheid of epilepsie, red.) kunnen herstellen.

Lees meer over:

NUlifestyle op Facebook

NUlifestyle op Facebook
Een selectie van het laatste lifestyle-nieuws in uw tijdlijn?

Volg ons op Twitter

Mail de redactie

Mail de redactie
Vragen, opmerkingen of tips voor de lifestyle-redactie van NU.nl? Mail: lifestyle@nu.nl 

Dagelijkse nieuwsbrief

Dagelijkse nieuwsbrief
Elke ochtend rond 6.00 uur weten wat het nieuws wordt?

NUwerk

Tip de redactie