DNA menselijk embryo voor eerste keer aangepast om hartziekte te voorkomen

Wetenschappers zijn er voor het eerst in geslaagd om een stukje DNA dat ten grondslag ligt aan een hartziekte te verwijderen uit menselijke embryo's.

Hierdoor kan worden voorkomen dat een erfelijke hartziekte wordt doorgegeven aan toekomstige generaties.

Een team van Amerikaanse en Zuid-Koreaanse onderzoekers hebben hun bevindingen in het blad Nature gepubliceerd. Ze maakten gebruik van de Crispr-techniek, waarbij een soort molecule schaar selectief ongewenste delen van een genoom kan verwijderen en vervangt met nieuwe stukjes DNA.

De onderzoekers richtten zich op hypertrofische obstructieve cardiomyopathie, een hartaandoening die bij een op de vijfhonderd mensen voorkomt. Hierbij wordt de hartspier steeds dikker, wat kan leiden tot een hartstilstand.

De oorzaak van de afwijking ligt in een enkel onderdeel van het DNA. Mensen met de afwijking hebben 50 procent kans om de ziekte door te geven aan hun kinderen.

Conceptie

In het onderzoek vond de genetische reparatie plaats tijden de conceptie. Het zaad van een man die de afwijking heeft werd samen met de Crispr-technologie geïnjecteerd in gezonde gedoneerde eitjes.

Tot verrassing van de wetenschappers beschadigde de techniek het bewuste gen in het sperma van de vader, waarna het gen werd gekopieerd van het eitje van de moeder. Dat betekent wel dat de techniek alleen werkt als een van de ouders een gezonde versie van het gen heeft.

Bij ruim 72 procent van de embryo's kwam uiteindelijk geen mutaties voor die de hartziekte veroorzaken. Het was echter niet toegestaan om de embryo's na de conceptie langer dan vijf dagen te laten ontwikkelen in het laboratorium.

"We hebben laten zien dat het mogelijk is om mutaties in een menselijk embryo op een veilige en nauwkeurige manier aan te passen", zegt onderzoeker Juan Carlos Izpisua Belmonte.

Ethisch

Volgens de onderzoekers kan de ontdekking ervoor zorgen dat ook eventuele verdere nakomelingen de ziekte niet zullen dragen, omdat het schadelijke gen is verwijderd uit het DNA. Dat biedt perspectief op het voorkomen van zo'n tienduizend erfelijke afwijkingen.

Voordat de methode verder wordt uitgewerkt moet er nog veel worden gedaan aan bijvoorbeeld de veiligheid, zo meldt BBC. Daarnaast zijn er in de wetenschap ook discussies of genetische aanpassingen ethisch gezien verantwoord zijn.

Lees meer over:

Dagelijkse nieuwsbrief

Dagelijkse nieuwsbrief
Elke ochtend rond 6.00 uur weten wat het nieuws wordt?
Tip de redactie