Eerste succes bij gentherapie hemofiliepatiënt

Voor het eerst is bij een hemofiliepatiënt succes geboekt in Nederland met gentherapie. 

De patiënt is niet genezen, maar de ziekte is daardoor voorlopig teruggebracht van een ernstige naar een milde vorm. Dat maakte het AMC in Amsterdam donderdag bekend.

Volgens het academische ziekenhuis maakt het behaalde resultaat een ''enorm verschil''. In plaats van twee keer per week een bloedtransfusie is er slechts in uitzonderlijke situaties een transfusie nodig.

''Bovendien heeft de patiënt vrijwel geen gewrichtsbloedingen meer, waardoor de gewrichten niet langer door de hemofilie zullen verslijten'', aldus het AMC.

Hemofilie

Hemofilie, ook wel bloederziekte genoemd, is een erfelijke afwijking waardoor bloedingen langer duren door het ontbreken van stollingseiwitten in het bloed.

Door een defect gen wordt dit eiwit onvoldoende aangemaakt. Behandeling met gentherapie houdt in dat een goed werkend exemplaar van het defecte gen wordt ingebouwd in de levercellen van de patiënt. Hierdoor wordt het ontbrekende eiwit wél geproduceerd.

Het is afwachten of het effect lang aanhoudt. De onderzoekers zijn ''voorzichtig optimistisch''.

Lees meer over:

NUlifestyle op Facebook

NUlifestyle op Facebook
Een selectie van het laatste lifestyle-nieuws in uw tijdlijn?

Volg ons op Twitter

Mail de redactie

Mail de redactie
Vragen, opmerkingen of tips voor de lifestyle-redactie van NU.nl? Mail: lifestyle@nu.nl 

Dagelijkse nieuwsbrief

Dagelijkse nieuwsbrief
Elke ochtend rond 06.00 uur weten wat het nieuws wordt?